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幹細胞用於治療自閉症之最新突破
02 Nov 2017
再生緣生物科技資深研究員 洪一峰博士



幹細胞用於治療自閉症之最新突破

自閉症的治療現況

自閉症的英文全名為Autism Spectrum Disorder (ASD)。而加入了spectrum (範圍、系列) 這個字,就代表了自閉症本身的多元性。在美國,自閉症患者被稱為”雨人”;在台灣,則稱為”星星的孩子”。臨床上,沒有兩位自閉症患者的症狀會表現一模一樣的型態。診斷標準依據”精神疾病診斷與統計手冊-第五版” (DSM-5)-自閉症譜系障礙。目前已知的自閉症發生原因是多重原因造成的神經發育異常。常見的表現特徵有: 與社會脱節、語言及非語言溝通能力的缺乏、社交能力的不足、出現典型的重覆性行為和極度侷限的行為與活動,又被稱為”孤獨症”。雖然詳細的病因不明,但可能與基因、環境及免疫的因素有關。Mecp2基因(與維持神經細胞正常功能有關)的突變,也可能是造成自閉症的原因之一。母親在懷孕期間極度缺乏維生素D也有可能造成寶寶的自閉症。其他可能導致自閉症的成因包括了母體抗體進入胎兒體内、母血受到感染、德國麻疹、暴露在重金屬或輻射的環境之下及懷孕時缺乏葉酸。目前尚無療法可根治自閉症;常見的治療方法是行為療法與支持性療法,但都屬於症狀緩解。在處方藥方面,包括了選擇性血清素抑制劑、抗精神病藥物、情緒穩定劑以及精神刺激劑。Methylphenidate(利他能)用於治療注意力不集中或過動的症狀。抗痙攣藥則是用於自閉症所引起的抽搐。往往因副作用而限制了藥物的使用。對自閉症來說,有迫切的需要要從根本的病理學上去治療;而基因治療和細胞治療便提供了一線希望。

在基因治療方面,研究人員發現,約有百分之一的自閉症患者有SHANK3基因的缺失,而這個基因和腦的發育有關。美國麻省理工學院MIT的學者發現,腦具有可塑性,而缺損的基因具有可逆性,只要將缺損修補回來,就有機會治療自閉症。

另外,Google和Autism Speak 也合作進行MSSNG計劃,希望建立起世界最大的自閉症基因圖譜,分辨出不同的自閉症亞型,進而找到治療的方式。

幹細胞治療自閉症

目前的自閉症療法多為症狀治療,無法針對根本的病因加以治療。幹細胞療法提供了具有潛力的新醫療途徑。有關幹細胞的治療,已針對了許多神經精神疾病開發了相當長的一段時間,其中包括了自閉症等。

幹細胞大略可分三種:

然而,由於發育學的不同,成人幹細胞和胎兒的臍帶血幹細胞來源不同。從基因表現上來看,臍帶血幹細胞分化能量較成人幹細胞強。

幹細胞可以從分子、結構和功能層面上治療受傷的腦部神經組織。幹細胞具有自我更新、多面向分化及旁分泌素的效果。藉由旁分泌素分泌神經滋養因子,可以改變受傷組織周圍的微環境。透過促進增生、細胞聚集以及促進內生性幹細胞和前驅細胞的成熟,進而刺激局部神經細胞的修復。血液中的CD34+造血幹細胞具有促進血管新生的因子;而且造血幹細胞自身也可分化成內皮細胞,修復受損血管。血管新生可促進血液灌流,排除有毒的代謝物及改善缺氧狀態。

此外,可以藉由調控T 淋巴球促進發炎細胞激素的產生 (IL-1β,TNF-α,INF-γ) 和增加抗發炎激素IL-10和TGF-β,達到免疫調節和抗發炎的作用。在此機制下,可避免免疫系統失調而傷害神經,並使神經功能恢復正常。

在2013年,印度研究人員做了自體骨髓移植治療自閉症的臨床試驗。32名3到33歲患者,注射自體的骨髓幹細胞於髓鞘。除了幹細胞回輸外,也依照每位患者,設計不同的復健療程。經過長達26個月的追踪,約九成以上的患者情况有所改善。從PET-CT 腦部掃描觀察,也發現腦組織活化現象。

從2014年6月開始,杜克大學醫學中心的Dr. Kurtzberg,針對25位自閉症患者,進行了世界上首次用臍帶血幹細胞回輸治療的臨床試驗。Dr. Kurtzberg認為臍帶血可以調節腦神經的發炎,進而改善自閉症的症狀。一共有25位平均年齡5歲的小朋友參加試驗。這是一個開放試驗,即醫生及家長都知道患者接受治療。每位個案在試驗的開始、第六個月及第十二個月試驗結束時進行療效評估,本試驗25位個案共歷時三年,結果令人非常振奮,超過三分之二的孩童,在社交技巧上和自閉症症狀上都有明顯的進步。而在試驗的終點-第十二個月進行安全性評估,發現臍帶血回輸非常的安全而且耐受性極高。試驗的結果,除了受到新聞媒體公開報導外,也發表在今年的Stem Cells Translational Medicine期刊上。接下來Dr. Kurtzberg和她的團隊預計收納165位患者,進行第二期臨床試驗,確認臍帶血是否真有治療自閉症的功效。

此外,Dr. Kurtzberg也將用臍帶間質幹細胞進行自閉症治療的一期臨床試驗。希望間質幹細胞所分泌的神經滋養因子,能修復腦神經的缺損,進而達到治療的目的。

根據美國疾病管制與預防中心CDC的統計指出,在美國,每68位兒童,有一位是自閉兒。而台灣的衛生福利部統計資料顯示,2017年第二季,台灣的自閉症人口有13,684人,為國內各障礙類別中,人口數增加最快的族群,而目前無核可治療自閉症的藥物。如果臍帶血可以改善腦部的可塑性,那將為自閉症患者,提供一項充滿希望的新興醫療途徑。

參考文獻:
  1. Journal of Neurodevelopmental Disorders 2016 8:45
  2. Stem Cells International 2013, Article ID 623875
  3. Stem Cells Translational Medicine 6:1332-1339




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